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2025/07/05

急性骨髓性白血病治療的新趨勢

文 / 臺大醫院內科部血液腫瘤科姚啟元醫師

骨髓是我們體內生成紅血球、白血球與血小板的搖籃，在正常狀況下，這些血球分別負責我們人體的組織供氧、免疫反應與血液凝集等重要機能。然而，當骨髓系統由於某些因素而使其失去正常的恆定調控時，就有可能演變為白血病(或稱：血癌)。

急性白血病的成因
急性骨髓性白血病（Acute Myeloid Leukemia，簡稱 AML）是一種由骨髓造血前驅細胞變異所引起的惡性血液腫瘤，為成人最常見的急性白血病分型。根據歐美資料庫的統計，急性骨髓性白血病的的總體年發生率為每十萬人2-3人，且好發於65歲以上之長者。由於白血病細胞(blast，或稱芽細胞)其正常的分化或於成熟過程中受到阻礙，因而會無節制地增生，最後可能壓迫到骨髓之正常造血機能，而使病患暴露在貧血、感染與出血的風險中。若未能及時發現與治療，急性骨髓性白血病可能在短時間內迅速惡化，而威脅生命。

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根據過去十餘年台灣的全民健保資料庫與國民健康署癌症登記報告等統計資料，台灣每年新診斷的急性骨髓性白血病病例已從每年 300 多例成長到每年超過 750 例，年發生率約為每十萬人 2.44 人，且有逐年上升的趨勢。更值得注意的是，急性骨髓性白血病病患年齡中位數目前下降到 56 歲左右，表示其並非只發生在老年人身上的疾病；中壯年，甚至年輕人亦有可能發生此疾病。

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急性骨髓性白血病的根本成因為許多染色體與基因變異的複合結果。根據目前醫學研究顯示，隨著人們的年齡增加，或是某些人曾接受過放射線治療或化學治療，或是有化學物質(例如：苯類等)的暴露史，其造血幹細胞就有可能逐漸累積基因變異，進而癌化。此外，一些先天遺傳疾病（例如：唐氏症）、某與些慢性血液疾病如骨髓化生不良症候群（myelodysplastic syndrome，MDS）或骨髓增生性腫瘤(myeloproliferative neoplasm，MPN)，也可能隨時間進展而轉化為急性骨髓性白血病。

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急性骨髓性白血病的治療
急性骨髓性白血病實為許多種不同基因變異所組成的疾病群體，而也因這些基因變異對疾病的預後具有關鍵性的影響，所以已被納入國際風險分層指引中（如：ELN 2022治療準則）。以染色體分型為例：帶有 t(8;21) 及 inv(16)/t(16;16) 染色體轉位的患者，通常對化學治療反應較佳，完全緩解率與長期存活率較高。而帶有一些預後不良的染色體變異，如 -5/del(5q)、-7/del(7q)、t(6;9)、inv(3) 等之患者，則通常對標準治療反應較差，且復發率高。此外，許多基因的變異也有助於我們更精準地分類與治療急性骨髓性白血病。例如，病人若帶有 NPM1 突變且無合併 FLT3-ITD突變，預後通常較佳； CEBPA 基因突變患者亦有相對良好的預後。反之，TP53 突變患者，則屬高風險群，復發率高，長期預後較差。

在急性骨髓性白血病治療的考量上，通常年輕且平時健康狀況較好的患者會接受所謂的「7+3」的高強度化療處方，即7天的 Cytarabine 搭配3天的 Idarubicin。若化療後有成功達到完全緩解(complete remission, CR)，醫師會進一步依照白血病風險評估分級來建議病患是否要進行異體造血幹細胞移植，或是繼續進行高劑量鞏固化療。而對於高齡或身體狀況較虛弱的患者，現今亦有低強度化療，或是去甲基化藥物(如 Azacitidine 或 Decitabine)等治療選項，亦可使不少年長病患獲得病情控制。

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除了這些傳統治療方式以外，過去幾年，急性骨髓性白血病的治療學也迎來了許多嶄新的突破。隨著基因定序技術的進步，許多針對特定基因變異的標靶藥物應運而生。舉例來說，針對 FLT3 突變的藥物如 Midostaurin 和 Gilteritinib，針對IDH1/2 突變的 Ivosidenib 和 Enasidenib，針對 KMT2A基因融合與 NPM1基因突變的口服Menin 抑制劑，以及活化細胞凋亡路徑的口服BCL-2 抑制劑 Venetoclax，都已陸續進入臨床使用。其中，Venetoclax 合併 Azacitidine (或是低劑量化療)的處方高度有效，對許多無法接受傳統化療的高齡患者提供了新穎的治療選項與希望。

急性骨髓性白血病雖然是一種進展快速的血液腫瘤，但透過早期發現、精準診斷與專業的團隊治療，患者的生命可以延長、生活品質可以改善，甚至達到疾病根治的目標。因此，若出現不明原因的貧血、瘀青、反覆感染等症狀，請不要忽視，應儘早就醫檢查，尋求專業的醫療諮詢，以掌握治療的黃金時機。

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